Megjelenés ideje: 2022-09-30 02:57:27

SOMERVILLE, Mass. – Bruce Rosenblum tudja, hogy a Relyvrio gyógyszer nem fogja megmenteni az életét. Lehet, hogy ez nem is változtat.

De miután hónapokig használta a saját készítésű verziót, a nyár elején már nem tudta megszerezni, és alig várja, hogy újra kezdje.

Késő csütörtökön az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyta a Relyvrio alkalmazását az amiotrófiás laterális szklerózis, közismertebb nevén ALS kezelésére. Rosenblum azt mondta, hogy elragadtatja a döntés, és azonnal receptet kért rá.

A korai vizsgálati adatok azt sugallják, hogy a gyógyszer különösen hasznos a halálos betegség korai szakaszában, amely fokozatosan megfosztja az embereket attól, hogy ellenőrizzék mozgásukat, beleértve a légzést is.

Rosenblum és mások ALS-ben szenvedőknek nincs sok más lehetőségük.

Csak vannak öt másik, az ALS kezelésére engedélyezett gyógyszer, a legutóbbi 2017-ben, de egyik sem állítja meg az izomkontroll menthetetlen elvesztését. Egyes embereknél csak egy hosszabbítja meg az életet, de átlagosan mindössze három hónappal.

A Relyvrio hatékonyságára vonatkozó adatok továbbra is előzetesek. Egy hat hónapig tartó vizsgálat 137 betegen, akiknek fele placebót, fele pedig aktív gyógyszert kapott, azt sugallta, hogy a Relyvrio lassíthatja a csökkenés ütemét. Egy nyomon követés megállapította, hogy a hatóanyagot szedő betegek tovább éltek, mint azok, akik placebót kaptak.

GONDOLKODÁS ALAPJÁN: Hogyan segíthet a maga nemében első agyimplantátum egy lebénult New Jersey-i férfin

Az FDA tanácsadó bizottsága márciusban megszavazta, hogy az adatok túl kevések ahhoz, hogy indokolják a jóváhagyást, de a hónap elején megtartott második ülésen a bizottság megfordította álláspontját és jóváhagyást javasolt. A gyógyszert júniusban engedélyezték Kanadában.

Jövőre várható egy nagyobb próba befejezése. A cég megígérte, hogy kivonja a Relyvrio-t a forgalomból, ha a pontosabb tanulmány azt mutatja, hogy a gyógyszer nem működik.

“Mindannyian egyetértünk abban, hogy ez a gyógyszer nem fogja megállítani a betegséget” – mondta Clive Svendsen, a Los Angeles-i Cedars-Sinai ALS-kutatója az FDA jóváhagyása előtt. Sok gyógyszer ígéretesnek tűnik kis kísérletekben, mondta Svendsen, aki nem vett részt a Relyvrio fejlesztésében, mivel az ALS különböző ütemben fejlődik különböző embereknél.

A Relyvrio, két gyógyszer, a nátrium-fenil-butirát és a taururszódiol kombinációja láthatóan úgy fejti ki hatását, hogy növeli a sejtenergiát, és megakadályozza azt a folyamatot, amely sejthalálhoz vezethet. Szájon át vagy etetőszondán keresztül is bevehető.

A gyakori mellékhatások közé tartozik a hasmenés, a hasi fájdalom, az émelygés és a felső légúti fertőzések, de a gyógyszer viszonylag biztonságosnak tűnik.

Lehetséges, hogy a Relyvrio „életet megváltoztató gyógyszer” az ALS-ben szenvedők számára?

A 63 éves Rosenblum, egy számítógépes szoftvervállalkozó, akinél 2017-ben diagnosztizáltak ALS-t, azt mondta, hogy hajlandó bármit kipróbálni, ami késlelteti a hanyatlást.

Egy két évvel ezelőtt közzétett tanulmány sok ALS-beteg figyelmét felhívta a Relyvrio-ra. Akkoriban Rosenblum orvosa nátrium-fenil-butirátot próbált felírni neki, amelyet az FDA már jóváhagyott egy másik ritka betegség kezelésére, de a biztosító társasága tagadta a fedezetet.

Egy speciális drogériában önköltségesen havi 8400 dollárba került volna, de talált egy közeli gyógyszertárat, amelyből 1050 dollárért is meg lehetett volna fizetni. – Hogy bírom a gyomrot – mondta. A Taurorsodiol olcsó kiegészítőként kapható.

Tavaly szeptembertől májusig naponta szedte a kombinációt, amikor a vényköteles összetevő hirtelen már nem volt elérhető. „Jelenleg fogalmam sincs, mikor kapom újra” – mondta Rosenblum. “Elhasználtam mindenemet, ahogy a legtöbb beteg, akit ismerek. Mindannyian várunk.”

A hatékonyságra vonatkozó korlátozott bizonyítékok ellenére Rosenblum elmondta, hogy az ALS-betegek közössége alig várja Relyvrio jóváhagyását, és csalódott volt a tanácsadó bizottság által a gyógyszer korábbi elutasítása miatt. Mivel a tipikus beteg mindössze 2-5 évvel a diagnózis után él, már néhány hónap is óriási változást hozhat – mondta Rosenblum, aki a nyáron két barátját veszítette el a betegséggel.

A betegek és a jogvédők felszólaltak az FDA tanácsadó bizottságának szeptember eleji meghallgatásán, és arra kérték az ügynökséget, hogy hagyja jóvá a Relyvrio-t, mert nagyon kevés lehetőségük van.

Vance Burghard azt mondta a bizottságnak, hogy 2017-ben segítségre volt szüksége a nadrág felhúzásához, és nem tudta annyira felemelni a karját, hogy felvegye a pólót. Kerekesszékre volt szüksége, hogy eljusson az orvosi rendelésekre, és abba kellett hagynia a polcok feltöltését és a vásárlók segítését abban az üzletben, ahol dolgozott.

2018 végére az akkor még AMX0035 néven emlegetett gyógyszer bevétele után már nem volt szüksége tolószékre, és újra utazhatott feleségével, „sok mérföldet” gyalogolva Európa egyes részein, Kínában és Tibetben.

“Az AMX0035 számomra egy életet megváltoztató gyógyszer” – mondta Burghard, hozzátéve, hogy állapota három éve stabil. “Arra kérem, hogy mielőbb hagyja jóvá az ALS kezelésére, hogy a betegségben szenvedők is részesülhessenek belőle.”

A betegeknek minden segítségre van szükségük, amit csak tudnak, mondták mások.

“Ez nagyszerű dolog közösségünk számára. Nem láttunk (sok) sikert” – mondta Dr. Jinsy Andrews, a Columbia Egyetem neuromuszkuláris klinikai vizsgálatainak igazgatója és a Relyvrio-vizsgálat kutatója. “Bármi, aminek jó biztonsági és tolerálhatósági profilja van, és bármennyi időt meg lehet venni, elfogadható az ALS-ben élők számára.”

Mikor lesz elérhető a Relyvrio, és mennyibe fog kerülni?

Az Amylyx Pharmaceuticals, a Cambridge-i (Massachusetts állam) székhelyű, Relyvrio-t gyártó cég megígérte, hogy körülbelül hat héten belül elérhetővé teszi, ugyanabban az időkeretben, mint a kanadai jóváhagyás után.

Justin Klee társ-vezérigazgató a jóváhagyás előtt azt mondta, hogy arra számít, hogy a betegek végül több gyógyszert fognak bevenni, köztük a Relyvrio-t is, hogy lassítsák betegségük progresszióját. “Az ALS egy összetett, sokrétű betegség” – mondta, ezért különböző megközelítésekre lesz szükség a kezeléséhez.

Ami tudományos betekintésnek indult, mára Klee és társ-vezérigazgatója, Josh Cohen küldetésévé vált. “Nehéz olyan területen dolgozni, mint az ALS, és nem érezni minden nap szenvedélyesnek, de azt is érezni, hogy nem teszünk eleget” – mondta Klee. “Most, hogy van egy platformunk a szükséges változtatások tényleges előmozdítására, úgy érezzük, hogy nagy felelősségünk van ebben. Reméljük, hogy ez csak a kezdet.…Úgy gondoljuk, hogy a kezelésünk során nagyszerű adatok támasztják alá, de nem így van egy gyógymód. Tovább kell drukkolnunk.”

Csütörtök késői közleményében a cég ígéretet tett arra, hogy a Relyvrio árat az utolsó jóváhagyott ALS-gyógyszer, a Radicava (edaravone) alá fogja árazni, ami akár többe is kerülhet. 180 000 dollár évente.

Rosenblum nem tudja bizonyítani, hogy a gyógyszeres koktél megváltoztatta a betegsége előrehaladását, de azt mondta, hogy az elmúlt néhány hónapban, amióta abbahagyta a nátrium-fenil-butirát szedését, gyorsabban veszített erőből a jobb karja. Vezeti a tolószéket, és a számítógépes egerét a jobb karjával használja, így életminősége nagyban függ a kar erejétől.

„Ha mást nem is, az frusztráló” – mondta, hogy nem férhetett hozzá a Relyvrióhoz. “Fusztráló számomra, frusztráló mindenki más számára, aki részt vett ezen, mert mindannyian hajlamosak vagyunk azt hinni, hogy valószínűleg ez a legjobb dolog, amivel az FDA jóváhagyásával szembe kell nézni.”

Lépjen kapcsolatba Weintraubbal a kweintraub@usatoday.com címen

Az USA TODAY egészségügyi és betegbiztonsági fedezetét részben a Masimo Foundation for Ethics, Innovation and Competition in Healthcare támogatása teszi lehetővé. A Masimo Alapítvány nem ad szerkesztői hozzájárulást.



Az eredeti cikk itt olvasható